非凡策略复星医药自研药芦沃美替尼片双适应症获国家药监局批准上市

5月29日，复星医药宣布，自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®；项目代号：FCN-159）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。作为一款高选择性MEK1/2抑制剂非凡策略，复迈宁本次获批的两项适应症分别用于治疗：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。复迈宁的双适应症获批填补了相关罕见肿瘤领域的治疗需求，为患者提供了新的治疗选择。

复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，“芦沃美替尼片的获批上市是复星医药深耕肿瘤及罕见病领域的重要里程碑。作为一家创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药始终聚焦未被满足的临床需求，积极加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其它适应症的开发，造福更多患者。”

作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡[1][2][3]，从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，相比现有药物起效更快，为临床治疗提供新选择。MAPK通路异常激活是多种实体瘤和罕见病的共同特征，例如成人组织细胞肿瘤和儿童NF1相关的丛状神经纤维瘤均与这一通路突变密切相关，该通路的突变被认为是疾病发生发展的核心驱动因素[4]。相较于传统化疗和手术，靶向MEK的治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势，为患者提供了更优选择[5]。

此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。

根据IQVIA MIDAS™最新数据[6]，2024年，MEK1/2选择性抑制剂于全球范围的销售额约为20.68亿美元。截止2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市[7]。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤适应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。

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关于成人朗格汉斯细胞组织增生症

和组织细胞肿瘤

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和埃尔德海姆-切斯特病（ECD），属于罕见血液系统肿瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系统[8][9][10]。常常表现为：骨痛，丘疹或皮肤溃疡，心脏病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血症非凡策略，尿崩症，突眼症，呼吸困难，肝功能衰竭等，需积极治疗防止恶化。患者常因缺乏有效治疗手段而面临预后差、生存期短的困境。传统手术、放化疗及骨髓移植的疗效有限，而芦沃美替尼片的Ⅱ期临床试验显示，独立评审委员会（IRC）基于PET应答评估标准（PRC）评估的经确认的客观缓解率（ORR）达82.8%，完全代谢反应（CMR）为62.1%，2年缓解持续时间（DOR）率为 91.1%，中位至应答时间仅2.9个月，显著改善了患者生存质量[11]。

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关于儿童Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）相关的

丛状神经纤维瘤

NF1是一种常染色体显性遗传病，呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%，临床表现多样，影响皮肤、眼部、神经等系统。丛状神经纤维瘤（PN）作为NF1的一种表现形式，发病率为30%-50%[12]，在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要新的治疗手段。研究发现，通过抑制MEK活性，可以有效抑制肿瘤的无限增殖和生长，这也成为近年来相关疾病靶向治疗的热点[1-3]。芦沃美替尼片的Ⅱ期试验数据显示，中位随访25.1个月时，基于神经纤维瘤和神经鞘瘤应答评估标准（REiNS）研究者评估的经确认的ORR为 60.5%，1年DOR率为 87.6%，起效更快，中位至缓解时间仅4.7个月，有效缓解肿瘤疼痛，且耐受性良好，为患儿提供了非侵入性的靶向治疗选择。

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[1] Cacciotti C非凡策略, et al. J Neurooncol. 2025 Jan;171(2):265-277.

[2] Hanrahan AJ, et al. Nat Rev Clin Oncol. 2024 Mar;21(3):224-247.

[3] Anaya YA, et al. Int J Mol Sci. 2025 Mar 16;26(6):2676.

[4] Chen J, Zhao AL, Duan MH, at al. Leukemia. 2022 Feb;36(2):573-576

[5] Histiocytic Neoplasms NCCN guidelines 2024.V3

[6] 由IQVIA提供，IQVIA是全球医药健康产业专业信息和战略咨询服务提供商。

[7] 智慧芽数据库, https://account.zhihuiya.com

[8] Goyal G, Young JR, Koster MJ,et al; Mayo Clinic Histiocytosis Working Group. The Mayo Clinic Histiocytosis Working Group Consensus Statement for the Diagnosis and Evaluation of Adult Patients With Histiocytic Neoplasms: Erdheim-Chester Disease, Langerhans Cell Histiocytosis, and Rosai-Dorfman Disease. Mayo Clin Proc. 2019 Oct;94(10):2054-2071.

[9] Haroche J, Cohen-Aubart F, Amoura Z. Erdheim-Chester disease[J]. Blood,2020,135(16):1311-1318.

[10] Cao X X, Li J, Zhao A L, et al. Methotrexate and cytarabine for adult patients with newly diagnosed Langerhans cell histiocytosis: A single arm, single center, prospective phase 2 study[J]. Am J Hematol,2020,95(9):E235-E238.

[11] Xin-xin Cao, et al. 2024 EHA P559

[12] 上千例Ⅰ型神经纤维瘤病临床特征和流病数据出炉，指导我国NF1标准化诊治, https://m.163.com/dy/article/JJSK712H0514ADAH.html?referFrom=